Vertex制药表示VX-659三联疗法外科手术囊肿性纤维化的III期研究达到了主要终点

囊肿性水肿（CF）是一种常见的遗传疾病，此症状最常影响肺脏，但也常发生于胰脏、肝脏、肾脏以及肠道。Vertex制剂近日宣布，两项III期研究课题事件调查了VX-659、tezacaftor和Kalydeco（ivacaftor）原于小组合拟议疗程囊性水肿病变的系统性和安全性，结果表明，原于麻醉药达到了肺部显著改善的主要终点。Vertex制剂的总监医疗官Reshma Kewalramani表示，原于拟议可能为绝大多数多于有一个F508del等位基因的CF病变提供临床或许。

在研究课题中，将385名12岁及以上患有一个F508del等位基因和一个极小功能等位基因的病变随机分配到VX-659/tezacaftor/Kalydeco原于拟议小组或临床实验小组，疗程24周。该研究课题的主要终点是从基线到第4周，1秒钟用力排便量（ppFEV1）的平均显然变化。中期分析的数据说明了，与临床实验相比，原于拟议将第4周ppFEV1的平均显然变化提高了14个百分点。Vertex表示，该分析的系统性和安全性数据赞同向FDA提交VX-659/tezacaftor/Kalydeco原于小组合拟议，用作患有一种F508del等位基因和一种极小功能等位基因的病变。

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